纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治|疗行业领|导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜疾病基因治|疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和Ebio Medicine上。我们的核心产品NR082，旨在治|疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首|个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治|疗新药。目前已基于I/II期临床试验数据与CDE就III期临床方案达成一致意见。公司管线还包括ND1介导的LHON（公司第二款美国FDA授予ODD称号新药）、常染色体显性视神经萎缩、视神经保护、血管性视网膜病变等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。